Titre
Gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency: clinical comparison of retroviral vectors and treatment plans
Type
article
Institution
Externe
Périodique
Auteur(s)
Candotti, F.
Auteure/Auteur
Shaw, K. L.
Auteure/Auteur
Muul, L.
Auteure/Auteur
Carbonaro, D.
Auteure/Auteur
Sokolic, R.
Auteure/Auteur
Choi, C.
Auteure/Auteur
Schurman, S. H.
Auteure/Auteur
Garabedian, E.
Auteure/Auteur
Kesserwan, C.
Auteure/Auteur
Jagadeesh, G. J.
Auteure/Auteur
Fu, P. Y.
Auteure/Auteur
Gschweng, E.
Auteure/Auteur
Cooper, A.
Auteure/Auteur
Tisdale, J. F.
Auteure/Auteur
Weinberg, K. I.
Auteure/Auteur
Crooks, G. M.
Auteure/Auteur
Kapoor, N.
Auteure/Auteur
Shah, A.
Auteure/Auteur
Abdel-Azim, H.
Auteure/Auteur
Yu, X. J.
Auteure/Auteur
Smogorzewska, M.
Auteure/Auteur
Wayne, A. S.
Auteure/Auteur
Rosenblatt, H. M.
Auteure/Auteur
Davis, C. M.
Auteure/Auteur
Hanson, C.
Auteure/Auteur
Rishi, R. G.
Auteure/Auteur
Wang, X.
Auteure/Auteur
Gjertson, D.
Auteure/Auteur
Yang, O. O.
Auteure/Auteur
Balamurugan, A.
Auteure/Auteur
Bauer, G.
Auteure/Auteur
Ireland, J. A.
Auteure/Auteur
Engel, B. C.
Auteure/Auteur
Podsakoff, G. M.
Auteure/Auteur
Hershfield, M. S.
Auteure/Auteur
Blaese, R. M.
Auteure/Auteur
Parkman, R.
Auteure/Auteur
Kohn, D. B.
Auteure/Auteur
Liens vers les personnes
ISSN
1528-0020
Statut éditorial
Publié
Date de publication
2012
Volume
120
Numéro
18
Première page
3635
Dernière page/numéro d’article
46
Langue
anglais
Notes
Candotti, Fabio
Shaw, Kit L
Muul, Linda
Carbonaro, Denise
Sokolic, Robert
Choi, Christopher
Schurman, Shepherd H
Garabedian, Elizabeth
Kesserwan, Chimene
Jagadeesh, G Jayashree
Fu, Pei-Yu
Gschweng, Eric
Cooper, Aaron
Tisdale, John F
Weinberg, Kenneth I
Crooks, Gay M
Kapoor, Neena
Shah, Ami
Abdel-Azim, Hisham
Yu, Xiao-Jin
Smogorzewska, Monika
Wayne, Alan S
Rosenblatt, Howard M
Davis, Carla M
Hanson, Celine
Rishi, Radha G
Wang, Xiaoyan
Gjertson, David
Yang, Otto O
Balamurugan, Arumugam
Bauer, Gerhard
Ireland, Joanna A
Engel, Barbara C
Podsakoff, Gregory M
Hershfield, Michael S
Blaese, R Michael
Parkman, Robertson
Kohn, Donald B
eng
M01 RR000865/RR/NCRR NIH HHS/
R01 FD003005/FD/FDA HHS/
1P50 HL54850/HL/NHLBI NIH HHS/
M01 RR000043/RR/NCRR NIH HHS/
P50 HL054850/HL/NHLBI NIH HHS/
MO1 RR000865/RR/NCRR NIH HHS/
Clinical Trial, Phase I
Clinical Trial, Phase II
Research Support, N.I.H., Extramural
Research Support, Non-U.S. Gov't
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
Blood. 2012 Nov 1;120(18):3635-46. doi: 10.1182/blood-2012-02-400937. Epub 2012 Sep 11.
Shaw, Kit L
Muul, Linda
Carbonaro, Denise
Sokolic, Robert
Choi, Christopher
Schurman, Shepherd H
Garabedian, Elizabeth
Kesserwan, Chimene
Jagadeesh, G Jayashree
Fu, Pei-Yu
Gschweng, Eric
Cooper, Aaron
Tisdale, John F
Weinberg, Kenneth I
Crooks, Gay M
Kapoor, Neena
Shah, Ami
Abdel-Azim, Hisham
Yu, Xiao-Jin
Smogorzewska, Monika
Wayne, Alan S
Rosenblatt, Howard M
Davis, Carla M
Hanson, Celine
Rishi, Radha G
Wang, Xiaoyan
Gjertson, David
Yang, Otto O
Balamurugan, Arumugam
Bauer, Gerhard
Ireland, Joanna A
Engel, Barbara C
Podsakoff, Gregory M
Hershfield, Michael S
Blaese, R Michael
Parkman, Robertson
Kohn, Donald B
eng
M01 RR000865/RR/NCRR NIH HHS/
R01 FD003005/FD/FDA HHS/
1P50 HL54850/HL/NHLBI NIH HHS/
M01 RR000043/RR/NCRR NIH HHS/
P50 HL054850/HL/NHLBI NIH HHS/
MO1 RR000865/RR/NCRR NIH HHS/
Clinical Trial, Phase I
Clinical Trial, Phase II
Research Support, N.I.H., Extramural
Research Support, Non-U.S. Gov't
Research Support, U.S. Gov't, Non-P.H.S.
Blood. 2012 Nov 1;120(18):3635-46. doi: 10.1182/blood-2012-02-400937. Epub 2012 Sep 11.
Résumé
We conducted a gene therapy trial in 10 patients with adenosine deaminase (ADA)-deficient severe combined immunodeficiency using 2 slightly different retroviral vectors for the transduction of patients' bone marrow CD34(+) cells. Four subjects were treated without pretransplantation cytoreduction and remained on ADA enzyme-replacement therapy (ERT) throughout the procedure. Only transient (months), low-level (< 0.01%) gene marking was observed in PBMCs of 2 older subjects (15 and 20 years of age), whereas some gene marking of PBMC has persisted for the past 9 years in 2 younger subjects (4 and 6 years). Six additional subjects were treated using the same gene transfer protocol, but after withdrawal of ERT and administration of low-dose busulfan (65-90 mg/m(2)). Three of these remain well, off ERT (5, 4, and 3 years postprocedure), with gene marking in PBMC of 1%-10%, and ADA enzyme expression in PBMC near or in the normal range. Two subjects were restarted on ERT because of poor gene marking and immune recovery, and one had a subsequent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. These studies directly demonstrate the importance of providing nonmyeloablative pretransplantation conditioning to achieve therapeutic benefits with gene therapy for ADA-deficient severe combined immunodeficiency.
Sujets
PID Serval
serval:BIB_DD88F93A69A7
PMID
Open Access
Oui
Date de création
2017-11-01T09:29:19.786Z
Date de création dans IRIS
2025-05-21T06:21:26Z